補體藥物：攻克罕見病的另一扇門
補體系統與罕見病治療的關聯
隨著補體激活機制的不斷明晰，以及越來越多靶向補體系統的創新藥物相繼問世，人類正在逐步打開攻克罕見病的另一扇大門，為眾多缺乏有效治療方案的患者帶來新希望。
已上市的補體抑制劑
在眾多罕見病的治療領域中，補體抑制劑作為臨床治療手段已被應用。阿斯利康中國副總裁、罕見病事業部負責人胡軼清介紹，目前在中國已批準上架了多款補體抑制劑，包括抗C3、抗B因子及抗D因子的藥物，這些藥物已應用於PNH（陣發性血紅蛋白尿症）等疾病。
未來發展與產業動態
武田製藥與Iambic簽署17億美元合作，推動補體藥物研發；同時，多個國際研究團隊持續探索補體系統在罕見病治療中的潛力，為未來更多患者帶來治療選擇。
相關研究與應用
- 針對無法手術的晚期肺癌患者，強生嘗試開發新療法，補體系統或成為潛在目標。
- 國際研究團隊制備出可靶向識別細菌表面糖分子的合成抗體，為對抗耐藥性「超級細菌」提供新思路。