全球首個LAD-I基因療法終獲批，9名患兒的重生，絕症不再”絕”
FDA批准Rocket基因療法Kresladi，用於治療LAD-I兒科患者
美國食品藥品管理局（FDA）近日正式批准Rocket Pharmaceuticals開發的Kresladi（marnetegragene autotemcel）上市，用於治療嚴重型LAD-I（先天性脂質代謝異常）兒童患者。
LAD-I病患的臨床困境
對於重症LAD-I患者而言，其機體對細菌和真菌感染的防禦機制嚴重受損。患者從新生兒期即開始反覆出現嚴重的皮膚、呼吸道及深部組織感染，且傷口癒合能力極差，常導致生命危險。
治療突破與未來展望
此基因療法透過修正患者體內的基因缺陷，恢復其免疫系統功能，為長期受困於「絕症」的兒童帶來新生希望。目前已有9名患者接受治療，初步結果顯示其感染風險顯著降低，生活品質大幅提升。