戰火升級，小核酸藥物劇變中的全球戰局
全球小核酸藥物市場格局
截至2025年底，全球已獲批上市的小核酸藥物共19款，基本均出自Alnylam、Ionis、Sarepta這三家藥企之手。它們依託先發技術積累、成熟遞送平臺及豐富臨床經驗，構建起難以逾越的競爭壁壘，形成了鮮明的“三強鼎立”格局。
市場動態與新產品進展
2024年全球小核酸藥物市場持續發展，多款後置品種蓄勢待發，有望成為潛在爆款。例如，Arrowhead的Plozasiran已於2025年11月獲批上市，用於治療特定罕見遺傳病，進一步拓寬了賽道邊界。
行業趨勢與資本生態
小核酸（siRNA）賽道已成為生物醫藥行業景氣度最高的賽道之一。2025年以來，全球披露交易總額約350億美元，同比增長超40%。中國生物製藥等企業也積極佈局，通過資本運作介入行業黑馬，推動市場發展。
技術與臨床驗證路徑
小核酸藥物的研發歷程並非一蹴而就，而是以罕見遺傳病作為突破口，在驗證了技術可行性與巨大臨床價值後，逐步擴展至更廣泛的適應症領域。